Kull kandidat għad-droga joffri mekkaniżmu uniku ta 'azzjoni
Dritt issa, l-uniku trattament disponibbli għall -marda ta 'celiac huwa dieta bla glutina . Imma dak dalwaqt jista 'jinbidel.
Numru ta 'manifatturi tad-droga bħalissa qed iwettqu provi kliniċi biex jevalwaw is-sigurtà u l-effikaċja ta' numru ta 'aġenti ta' mediċini ġodda. Kull wieħed għandu approċċ differenti u mekkaniżmu ta 'azzjoni (MOA). Huwa ttamat li billi jinibixxi proċess ta 'dan id-diżordni, nistgħu ġurnata waħda tħassar kompletament il-marda celiac mil-lexicon ta ' mardiet awtoimmuni .
Fost it-tliet kandidati l-aktar promettenti fil-pipeline tad-droga:
INN-202 (Larazotide Acetate)
L-INN-202 Innovattiva tal-Farmaċewtika (aċetat tal-larazotide) hija mediċina li tuża enzima diġestiva qawwija li tidher li tista 'tkisser il-glutina qabel ma s-sistema immuni tiegħek tkun tista' tirreaġixxi għaliha. Ir-riżultati tal- prova klinika ta ' Fażi II kienu promettenti u wrew li l-mediċina kienet kemm sigura kif ukoll tollerabbli. Il-MOA tad-droga kemm inaqqas il-permeabilità tal-imsaren filwaqt li ttaffi l-moviment tal- antiġeni awtoimmuni fl-imsaren.
Filwaqt li l-INN-202 jista 'jnaqqas bil-kbir is - sintomi tal-marda coeliac , huwa improbabbli li persuna tkun tista' tiekol ammonti illimitati ta 'glutina. Għad hemm bżonn ta 'xi restrizzjoni tad-dieta.
L-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u tad-Droga ta' l-Istati Uniti (FDA) mexxiet malajr il-mediċina. Provi kliniċi ta 'Fażi III għaddejjin bħalissa. Ir-riżultati tal-prova jistgħu jkunu disponibbli f'xi nofs ta 'l-aħħar ta' l-2018
Nexvax2 Vaċċin
Nexvax2 huwa l-uniku kandidat tad-droga li jimmira li jlaqqam individwi kontra l-marda u jippermettilhom li jirritornaw għal dieta normali. Nexvan2 diġà temm b'suċċess prova ta 'sigurtà ta' Fażi Ib u jinsab fil-proċess li jimxi lejn provi akbar ta 'Fażi II.
Nexvax2 huwa bbażat fuq klassi emerġenti ta 'vaċċini terapewtiċi li għandha l-għan li tittratta nies li diġà huma affettwati minn marda.
Hija bbażata fuq l-istess prinċipji bħat-terapiji ta 'desensibilizzazzjoni tradizzjonali użati għall-allerġiji. Mudelli simili ta 'vaċċin qed jiġu investigati biex jittrattaw disturbi awtoimmuni bħal sklerożi multipla, dijabete tip 1, u artrite rewmatika.
Nexvax2 huwa adattat ġenetikament għal persuni li għandhom ġene speċifiku (DQ2) preżenti f'90 fil-mija tan-nies bil-marda. Bħala tali, il-vaċċin ma jaħdimx jekk ma jkollokx DQ2,
Lil hinn minn dan, l-investigaturi tal-mistoqsija ewlenija huma kif l-effetti tat-tilqima jistgħu jdumu għal tul ta 'żmien. Il-prova ta 'Phase Ib involviet dożaġġ ripetut, Filwaqt li dawk ir-riżultati kienu promettenti (aktar nies setgħu jlestu sfida tal-glutina minn dawk fuq plaċebo), għad irid jara kemm jista' jkun il-potenza u d-durabilità tal-mediċina.
M'hemmx kelma dwar meta r-riċerkaturi se jidħlu għal provi kliniċi ta 'Fażi II / III.
BL-7010
BL-7010 joffri approċċ kompletament differenti għat-trattament tal-marda coeliac. Minflok ma timmira l-intestini jew ir-rispons awtoimmuni, BL-7010 jingħaqad mal-proteina tal-glutina nnifisha u tinibixxi l-kapaċità tagħha li tiġi assorbita.
Il-BL-7010 huwa polimeru li ma jassorbix li jista 'jaħbi l-glutina mill-enżimi li jimmiraw li jkissruh. Billi jinkiseb dan, is-sistema immunitarja hija inqas kapaċi twassal għal reazzjoni awtoimmuni.
Il-glutina u l-mediċina marbuta mbagħad jiġu mkeċċija mill-ġisem fl-ippurgar.
Wara li kellhom provi kompluti ta 'Fażi I u II, il-manifatturi ħadu rotta alternattiva u bdew jippromwovu l-BL-7010 bħala suppliment tal-ikel aktar milli mediċina farmaċewtika. F'Jannar 2016, il-kumpanija rċeviet l-approvazzjoni għal dan mill-Unjoni Ewropea u bħalissa qed tagħmel prova ta 'effikaċja klinika taħt il-klassifikazzjoni ta' apparat mediku Klassi IIb.
Kelma Minn
Filwaqt promettenti, għadu mhux ċar jekk xi waħda minn dawn il-mediċini se tagħmilx fis-suq. Fl-aħħar, kull kandidat ikun jeħtieġ jissodisfa tliet wegħdiet jekk għandhom jitqiesu vijabbli.
Ikun hemm bżonn li jiġu faċilment amministrati, li jservu fit-tul, li joffru skedi ta 'dożaġġ raġonevoli, ikunu tollerabbli sew, u, l-aktar importanti forsi, ikunu affordabbli.
Għalhekk għad hemm ħafna x'wieġeb. Imma b'riċerka kontinwa u konoxxenza ikbar dwar il- mekkaniżmi tal-marda , aħna dalwaqt nistgħu naraw ġurnata fejn aħna m'għadniex ngħixu mingħajr glutina.
> Sors:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; u Leffler, D. "L-Istatus Kurrenti ta 'Żviluppi tad-Droga tal-Mard Ċeliku". Ġurnal Amerikan tal-Gastroenteroloġija. 2016; 111 (6): 779-86.