Myelofibrosis primarja (PMF) hija waħda minn bosta disturbi fid-demm ikklassifikati bħala neoplasmi majeloproliferattivi. Neoplażma hija definita bħala tkabbir mhux normali tat-tessut ikkawżat minn mutazzjoni u tista 'tiġi kklassifikata bħala beninna (mhux malinna), pre-malinna, jew malinja. In-neoplażmi mjeloproliferattivi ġeneralment huma beninni fil-bidu, iżda maż-żmien jista 'jinbidel f'mard malinn (kanċeruż).
Il-mutazzjoni fil-PMF tirriżulta f'fibrożi (ċikatriċi) tal-mudullun. Dan iċ-ċikatriċi fil-mudullun jfixkel l-iżvilupp normali taċ-ċelloli tad-demm. L-anemija hija l-iktar sejba tal-laboratorju komuni. Leukocytosis (elevazzjoni fiċ-ċelluli bojod tad-demm) u tromboċitosi (għadd tal-plejtlits elevat) huma komuni imma hekk kif il-marda tavvanza, jista 'jkun hemm tromboċitopenija (għadd baxx ta' plejtlits). Splenomegalija (tkabbir fil-milsa) tiżviluppa hekk kif il-milsa ssir sit sekondarju tal-produzzjoni taċ-ċelluli tad-demm.
Kulħadd Jirrikjedi Trattament?
Filwaqt li l-ewwel pass tipiku tiegħek jista 'jkun li tesplora għażliet ta' trattament potenzjali, ftakar li mhux in-nies kollha li għandhom PMF jeħtieġu trattament. Il-kura għall-PMF hija determinata mir-riskju tal-progressjoni tal-marda u s-sopravivenza overal.
Sistema li tissejjaħ il-punteġġ tas-Sistema Internazzjonali ta 'Skanjar Prognostiku Dinamiku (DIPSS) Plus tuża informazzjoni dwar il-persuna bħall-età, għadd ta' ċelluli bojod tad-demm, emoglobina, ċelluli tal-funderija li jiċċirkolaw, preżenza ta 'sintomi, ġenetika, għadd tal-plejtlits u trasfużjoni jeħtieġu jikkalkulaw punteġġ.
Permezz ta 'din is-sistema nies b'FPF jistgħu jinqasmu f'erba' kategoriji pronjostiċi: riskju baxx, riskju intermedju-1, riskju intermedju-2, u riskju għoli. Is-sopravivenza medjana tvarja minn ftit aktar minn sena f'pazjenti b'mard ta 'riskju għoli għal 15-il sena f'pazjenti b'mard ta' riskju baxx. Il-PMF f'nies taħt l-età ta '60 sena huwa assoċjat ma' pronjosi aħjar u sopravivenza medjana ta 'kważi sentejn għal 20 sena.
L-ematoloġi jużaw il-punteġġ DIPPS Plus flimkien mal-mutazzjoni ġenetika tal-persuna biex tiddetermina pjan ta 'trattament. Persuni b'mard ta 'riskju baxx li m'għandhomx sintomi mhumiex trattati iżda sorveljati mill-qrib għal sintomi u anemija u / jew tromboċitopenja li sejra għall-agħar. Jekk persuna tiżviluppa sintomi (deni, telf ta 'piż, għaraq eċċessiv jew tkabbir enormi tal-milsa) jew ħtieġa ta' trasfużjoni, il-kura għandha tinbeda. Trasfużjonijiet ta 'ċelluli ħomor tad-demm ġeneralment jingħataw meta l-emoglobina tkun inqas minn 8 g / dL. Minħabba li t-trasfużjonijiet ripetuti ta 'ċelluli ħomor tad-demm iwasslu għal tagħbija żejda tal-ħadid, ġeneralment jiġu ppruvati trattamenti oħra
Trattament tas-Sintomi
- Splenomegalija: Jekk il-milsa titkabbar b'mod sinifikanti u qed tikkawża problemi (bħal skumdità, infart multipli spleniku, żieda fit-trasfużjoni), tista 'tintuża l-mediċina orali hydroxyurea. B'din it-trattament madwar 40 fil-mija tan-nies li għandhom PMF għandhom tnaqqis ta '50 fil-mija fid-daqs tal-milsa li jdum madwar sena. Jekk il-milsa ma tirrispondix għat-terapija ta 'hydroxyurea, splenettomija (tneħħija kirurġika tal-milsa) tista' tkun meħtieġa.
- Anemija: Anemija fil-PMF tista 'tiġi kkurata b'varjetà ta' mediċini bħal fluoxymesterone, prednisone, jew danazol. Fluoxymesterone u danazol huma magħrufa bħala androġeni (ormon sterojdi) li jidhru li jistimulaw il-produzzjoni tal-mudullun. Waħda mill-iżvantaġġi ewlenin ta 'dawn il-mediċini hija li huma relatati ma' ormoni maskili u jistgħu jikkawżaw żvilupp ta 'xagħar tal-ġisem, vuċi profonda, jew żieda fil-massa tal-muskoli. Thalidomide jew lenalidomide (forma ta 'kimoterapija) flimkien ma' prednisone jistgħu jintużaw ukoll.
Riskju Għoli jew Intermedju
Nies b'mard ta 'riskju intermedju u għoli jistgħu jkunu jeħtieġu terapija alternattiva. Huwa mifhum li huwa diffiċli li tisma 'li l-marda tiegħek hija ta' riskju ogħla ta 'tagħrif dwar l-għażliet ta' trattament tista 'tgħin biex ittaffi ftit mill-inkwiet u l-biża' li tista 'tħossok.
- Trapjant ta 'ċelloli staminali ematopojetiċi (HSCT jew trapjant tal-mudullun) : Din hija l-unika terapija kurattiva għall-PMF iżda għandha riskju sinifikanti. It-trapjant għandu jseħħ ftit wara d-dijanjożi qabel l-iżvilupp ta 'kumplikazzjonijiet oħra biex jitnaqqsu l-kumplikazzjonijiet. Storikament, it-trapjanti ġew limitati għal persuni taħt l-età ta '60 sena li kienu mqabbla mad-donaturi tal-aħwa (MSD) . Aktar reċenti t-trapjanti twettqu b'donaturi relatati mhux relatati jew mhux imqabbla.
- Ruxolitinib: Persuni li għandhom PMF u sintomi severi li mhumiex kandidati għal HSCT jistgħu jużaw ruxolitinib. Ruxolitinib huwa mediċina magħrufa bħala impeditur tyrosine kinase, speċifikament inibitur JAK2. JAK2 hija mutazzjoni komuni fil-PMF iżda tista 'tinstab ukoll f'newoplasmi myleoproliferative oħra bħal polycythemia vera u tromboċitemija essenzjali. Il-kura b'Ruxolitinib tista 'tnaqqas id-daqs tal-milsa, tnaqqas is-sintomi (bħal għeja, uġigħ fl-għadam), u tnaqqas l-anemija. Għalkemm din il-medikazzjoni timmira l-mutazzjoni JAK2, pazjenti b'mutazzjonijiet oħra jistgħu jirrispondu wkoll.
Sorsi:
Teferri A. Il-Prognosis tal-Melofibrosi Primarja u l-Ġestjoni tal-Melofibrosi Primarja. Fi: UpToDate, Post, TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA, 2016.