Trattamenti ġodda promettenti
S'issa, m'hemm l-ebda kura għall- fibrożi ċistika (CF), iżda r-riċerkaturi qed jaħdmu ħafna biex isibu waħda. Ix-xjentisti huma aktar mill-qrib issa minn qatt qabel. Matul l-aħħar ftit għexieren ta 'snin, korp vasta ta' riċerka wassal għall-iżvilupp ta 'ħafna drogi u trattamenti ġodda li tejbu b'mod drammatiku kemm l -istennija tal-ħajja kif ukoll il-kwalità tal-ħajja. Dan kollu fetaħ il-bibien għal riċerka ġdida li tista 'twassal għal kura.
Dawn li ġejjin huma biss uħud mill-kuri possibbli li qegħdin jiġu studjati.
Terapija tal-Ġeni
Fl-1989, ġie skopert il-ġene responsabbli għall-kkawżar tal-fibrożi ċistika: il- ġene CFTR . Din l-iskoperta kienet eċċitanti għall-komunità CF. Ħafna jemmnu li l-iskoperta twassal għal kura permezz ta 'terapija tal-ġeni.
Sfortunatament, dak għadu ma seħħx, iżda mhux għal nuqqas ta 'tentattiv. Saru bosta studji biex jippruvaw jikkoreġu d-difett ġenetiku iżda ħadd minnhom ma rnexxa. L-akbar problema bit-terapija tal-ġeni s'issa kienet il-konstatazzjoni ta 'vettur li jista' effettivament iġorr il- ġene kkoreġut lejn iċ-ċelloli.
Xorta jista 'jkun hemm tama għal terapija tal-ġeni, għalkemm. F'Lulju 2009, grupp ta 'riċerkaturi fl-Università ta' North Carolina f'Capel Hill kellhom riżultati tajbin ħafna bl-użu ta 'virus komuni tal-kesħa bħala vettur biex jittrasferixxi l-ġene fil-kampjuni tal-laboratorju tat-tessut tal-pulmun. It-tim tar-riċerka issa qed jaħdem fuq mod biex idgħajjef il -virus kiesaħ sabiex it-trattament jista 'jiġi ttestjat f'nies b'fibrożi ċistika.
VX-770
VX-770 hija mediċina li qed tiġi ttestjata minn Vertex Pharmaceuticals f'nies b'fibrożi ċistika li għandhom tal-anqas kopja waħda tal-mutazzjoni G551D. Il-mediċina tista 'fil-fatt tkun tista' timmira d-difett fil-ġene CFTR u tirrestawra l-abbiltà tagħha li tiftaħ kanali tal-kloridu, biex b'hekk il-melħ ikun jista 'jidħol u joħroġ sewwa miċ-ċelloli.
B'differenza mit-terapija tal-ġeni, VX-770 ma jissostitwix il-ġene difettuż. Pjuttost, jekk tirnexxi, VX-770 isewwi l-problema fil-ġene eżistenti.
VX-809
VX-809 huwa droga oħra li qed tiġi ttestjata minn Vertex Pharmaceuticals f'nies li għandhom żewġ kopji tal-mutazzjoni ΔF508-CFTR. Huwa simili għal VX-770 peress li jista 'jkun kapaċi li l-melħ joħroġ miċ-ċelloli kif suppost, iżda jaħdem ftit differenti. Jekk taħdem il-mod li r-riċerkaturi jittamaw li, VX-809 jiftaħ il-kanali tal-klorur billi jċaqlaq il-proteina CFTR sal-post xieraq tiegħu fuq il-membrana taċ-ċelloli tal-passaġġ tan-nifs.
Miglustat
Miglustat huwa mediċina mmanifatturata minn Actelion Pharmaceuticals li diġà qed tintuża biex tittratta kundizzjonijiet oħra, iżda bħalissa qed tiġi studjata għall-użu f'nies b'fibrożi ċistika li għandhom żewġ kopji tal-mutazzjoni ΔF508-CFTR. L-istudju huwa żgħir (jikkonsisti minn 15-il parteċipant biss), iżda s'issa r-riżultati kienu promettenti. Miglustat irnexxielu jreġġa 'lura d-difett CFTR u jirrestawra l-attività normali għaċ-ċelloli.
Ataluren
Ataluren, li darba kien imsejjaħ PTC124, qed jiġi studjat minn PTC Therapeutics bħala kura possibbli għal persuni b'CF li għandhom mossi mċajpra. F'mutazzjonijiet bla sens, biċċa kodiċi ta '"gibberish" tidher f'nofs il-kodiċi normali fil-ġene CFTR.
Il-kodiċi nonsense jaġixxi bħala sinjal ta 'waqfien, li jipprevjeni liċ-ċelloli milli jaqraw kwalunkwe kodiċi li jseħħ wara. Ataluren jista 'jkun jista' jikkoreġi dik il-problema billi jgħin liċ-ċelloli jinjoraw is-sinjal ta 'waqfien u jżommu qari tal-kodiċi li jseħħ wara dan, u b'hekk jirrestawraw il-funzjoni normali għaċ-ċelloli.
> Sorsi:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Ċellula ta 'Epitelju respiratorju ta' CF kronikament trattat minn Miglustat jakkwista Fenotip mhux FK Bħal". Ġurnal Amerikan ta 'Ċellula Respiratorja u Bijoloġija Molekulari . Awwissu 2009.
> Fondazzjoni tal-Fibrożi Ċistika. Ġunju 2009. Pipeline tal-Iżvilupp tad-Drogi. 24 ta 'Lulju 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "It-Tqassim ta 'CFTR għal 25% ta' Ċelloli Epiteljali fuq il-Wiċċ iġib ir-Rati Normali tat-Trasport tal-Mukus għall-Epitelju tal-Fibrożi Ċivika tal-Bniedem." PLoS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 ta 'Lulju 2009.