Liema Mezzi ta 'Użu ta' Droga Kumpassjonali għall-Pazjenti u l-Onkoloġi tal-Kanċer

Kif Tista 'Tikseb Droga Kumpassjonali Użu ta' Droga Investigattiva?

X'inhu mfisser b'użu ta 'droga kompassiva għal pazjenti bil-kanċer? Aħseb dwar dawn il-mistoqsijiet:

X'jiġri jekk ikun hemm trattament wieħed biss li qed jiġi studjat li jista 'jgħinek, imma ma tissodisfax ir-rekwiżiti tal-iskrizzjoni klinika? X'jiġri jekk kellek it-trattamenti alternattivi kollha ħlief għal trattament promettenti li għadu ma ġiex approvat mill-FDA?

Meta jiġri dan, l-AID għandha pjan ta 'sostituzzjoni fis-seħħ. Din tissejjaħ eżenzjoni għall-użu ta 'kompassjoni jew aċċess imkabbar għal mediċini investigattivi.

X'inhu t-Tifsira u l-Għan ta '"Użu ta' Droga Kompassiva?"

L-użu ta 'mediċina ta' kompassjoni jirreferi għall-użu ta 'mediċina investigattiva (mediċina sperimentali) jew apparat mediku (waħda għadha mhux approvata mill-FDA) barra minn prova klinika għal trattament meta ma jkun hemm l-ebda trattament alternattiv sodisfaċenti disponibbli. Qabel l-approvazzjoni tal-FDA, droga investigattiva ma tistax tinbiegħ jew titqiegħed fis-suq fl-Istati Uniti.

X'inhi Droga Ġdida Investigattiva (IND)? - Reviżjoni tal-Provi Kliniċi u l-Proċess tal-Approvazzjoni tal-FDA

Qabel ma tiddiskuti l-użu tal-kumpassjoni tad-droga, tista 'tgħin biex issostni u tiddeskrivi l-proċess ta' mediċina jew proċedura ġdida hekk kif tiġi żviluppata, u fl-aħħar jew miċħuda jew approvati mill-proċess ta 'approvazzjoni tal-FDA għall-użu mill-pubbliku ġenerali. Għal din id-diskussjoni, jien ser nillimita l-proċess għal medikazzjonijiet waħedhom.

L-ewwel pass li r-riċerkaturi jużaw meta jevalwaw medikazzjoni possibbli jinvolvi studji mhux umani. Drogi ġodda f'dan l-ambjent jiġu ttestjati fuq ċelloli tal-kanċer imkabbra fi dixx fil-laboratorju, jew fuq annimali oħra, bħal ġrieden. Meta dawn l-istudji jitqiesu kompluti biżżejjed, l-ittestjar uman imbagħad jgħaddi minn 3 fażijiet ta 'provi kliniċi .

L-istudji kliniċi ta 'Fażi 1 isiru fuq numru żgħir ta' nies, u huma mfassla biex iwieġbu l-mistoqsija: "Il-mediċina hija sikura?" Provi ta 'Fażi 2 huma l-pass li jmiss, iddisinjat biex iwieġeb il-mistoqsija: "Il-kura taħdem?" L-istadju finali qabel l-approvazzjoni tal-FDA (jew rifjut) huwa provi kliniċi ta 'fażi 3, provi użati biex tingħata risposta għall-mistoqsija: "Il-kura taħdem aħjar minn trattamenti standard approvati, jew b'inqas effetti sekondarji?"

Bl-użu ta 'dan ix-xenarju, l-użu ta' mediċini ta 'kumpassjoni jkun l-użu ta' medikazzjoni li tkun f'waħda mill-fażijiet ta 'studji kliniċi qabel l-approvazzjoni tal-FDA, iżda mhux bħala parteċipant f'wieħed mill-provi kliniċi.

Meta jista 'xi ħadd jikkwalifika għall-użu ta' mediċini kompassjonati (Eżenzjoni għall-Użu kompassjonat)?

Idealment, pazjenti bil-kanċer li jistgħu jibbenefikaw minn mediċina ġdida investigattiva (IND) jiġu rreġistrati fi prova klinika attiva li qed tistudja dik il-mediċina . Wara dan, xi persuni li jistgħu jibbenefikaw minn mediċina li qed tiġi studjata jistgħu ma jkunux jaqblu mal-kriterji speċifiċi għar-reġistrazzjoni f'dik il-prova klinika għal raġunijiet bħall-età, trattamenti preċedenti, stat ta 'prestazzjoni, jew kondizzjonijiet oħra esklużi. F'dan il-każ, iridu jintlaħqu 2 kriterji:

• Ma għandux ikun hemm terapija alternattiva sodisfaċenti għad-dijanjosi, monitoraġġ, jew kura ta 'marda serja, u

• Ir-riskju probabbli għall-persuna mill-mediċina (jew proċedura) investigattiva mhijiex akbar mir-riskju probabbli mill-marda nnifisha.

X'inhu l-Aċċess Imwessa għal Drogi Investigattivi?

Jekk taqra dokumenti tal-FDA, tista 'tkun taf x'inhi d-differenza bejn l-aċċess estiż u l-eżenzjoni tal-użu kompassjonat, jew jekk jintużaw minflok xulxin. Ir-risposta hija li hemm 3 livelli ta' aċċess estiż, bl-ewwel wieħed jirreferi għall-użu minn individwu Dawn il-livelli jinkludu:

• L-użu ta 'mediċini investigattivi għal pazjenti individwali
• Popolazzjonijiet ta 'pazjenti ta' daqs medju (sa 100), u

• Gruppi akbar ta 'pazjenti (iktar minn 100)

Rekwiżiti għal Aċċess Individwali għal Drogi Investigattivi għall-Kanċer

Ir-rekwiżiti li ġejjin għandhom jiġu sodisfatti biex japplikaw għal aċċess individwali:

• Il-mediċina (jew il-proċedura) għandha tkun għad-dijanjosi, monitoraġġ jew trattament ta 'mard serju.
• Il-pazjent għandu jkun ineliġibbli għal kwalunkwe prova klinika li għaddejja tal-mediċina.
• L-AID għandha tiddetermina li l-eżenzjoni tal-użu tal-kumpassjoni ma tinterferix ma 'kwalunkwe stadju ta' provi kliniċi li għaddejjin tal-mediċina.
• Ma għandux ikun hemm alternattiva sodisfaċenti jew trattament komparabbli disponibbli għall-pazjent, jew il-pazjent ma jkunx jista 'jittollera dawn it-terapiji alternattivi.
• Pazjent għandu jkollu dijanjożi tal-kanċer li għaliha l-mediċina investigattiva wriet attività. Fi kliem ieħor, l-AID għandha tiddetermina li hemm biżżejjed evidenza li l-mediċina hija sigura u effettiva biex tiġġustifika l-użu tagħha għal pazjent partikolari.
• Pazjent għandu ġeneralment ikun għadda minn trattament standard li ma rnexxax.
• Il-mediċina għandha tintuża għal kundizzjoni serja jew ta 'theddida għall-ħajja, li fiha r-riskji tat-trattament sperimentali jegħlbu r-riskji li ma jirċevux kura. Fi kliem ieħor, ir-riskju, inkluża l-mewt, tat-trattament sperimentali huwa kkunsidrat bħala inqas mir-riskju ta 'mewt mill-marda mingħajr it-trattament.
• Il-ksib tad-droga jinvolvi l-parteċipazzjoni attiva kemm tat-tabib kif ukoll tal-pazjent
• It-tabib irid ikun lest li jimmaniġġja l-mediċina u jlesti l-monitoraġġ tat-trattament
• Il-kumpanija li tagħmel il-mediċina għandha taqbel li tipprovdi l-mediċina (l-AID ma tistax "tobbliga" lill-kumpanija biex tipprovdi d-droga.) Jekk il-kumpanija titlob ħlas għad-droga, il-pazjent għandu jipprovdi dan il-ħlas.
• L-AID, wara li tirċievi l-applikazzjoni, tieħu deċiżjoni dwar jekk tippermettix jew le eżenzjoni ta 'użu ta' kompassjoni. Huwa importanti li wieħed jinnota li filwaqt li dan ħsejjes bħala proċess diffiċli, mill-2009 l-AID approvat il-biċċa l-kbira tal-maġġoranza jekk jiġu investigati applikazzjonijiet ġodda tad-droga li tkun irċeviet .

Proċess ta 'Applikazzjoni għal Użu ta' Droga Kompassiva

Hemm 2 tipi ta 'applikazzjonijiet għal użu ta' kompassjoni. Dawn jinkludu:

• Użu ta 'Emerġenza - F'sitwazzjoni ta' emerġenza tista 'ssir talba permezz tat-telefon (jew forma rapida ta' komunikazzjoni) u uffiċjal tal-FDA jista 'jagħti awtorizzazzjoni permezz tat-telefon biex jibda t-trattament. It-tabib li jikkura għandu jsegwi din l-awtorizzazzjoni verbali b'applikazzjoni bil-miktub dwar l-użu tad-droga investigattiva fi żmien 15-il jum mill-awtorizzazzjoni verbali tal-AID biex tuża l-mediċina. (Jekk ma jkunx hemm biżżejjed żmien biex tinkiseb approvazzjoni mill-bord tar-reviżjoni investigattiva (IRB) f'sitwazzjoni emerġenti, it-trattament jista 'jibda mingħajr approvazzjoni tal-IRB sakemm l-IRB jiġi notifikat mit-tabib li jipprovdi t-trattament ta' emerġenza fi żmien 5 ijiem tax-xogħol.)
• Użu kompassjonat (Aċċess tal-Pazjent Uniku) - Sakemm ma teżistix emerġenza li thedded il-ħajja, it-tabib li jikkura għandu jlesti applikazzjoni ġdida għall-użu tad-droga għall-investigazzjoni. Ladarba din l-applikazzjoni titwassal lill-FDA, l-AID għandha perjodu ta '30 jum li matulu l-applikazzjoni tista' tiġi riveduta u tittieħed deċiżjoni dwar aċċettazzjoni jew ċaħda. Żomm f'moħħok li l-parti l-kbira tal-ħin, id-deċiżjoni tinqasam mat-tabib li jikkura malajr kemm jista 'jkun.

(Peress li din l-informazzjoni tinbidel biż-żmien, iċċekkja s-sorsi tal-FDA elenkati fil-qiegħ ta 'dan l-artikolu għall-iktar informazzjoni aġġornata).

X'għandek tkun taf bħala pazjent

Hemm bosta affarijiet li wieħed għandu jżomm f'moħħu jekk qed tikkunsidra l-użu ta 'mediċina investigattiva. Dawn jinkludu:

• Il-mediċina (jew il-proċedura) jista 'jkollha riskji serji.
• Peress li l-mediċina (jew il-proċedura) għadha ma ġietx approvata mill-FDA, mhux magħruf jekk il-mediċina investigattiva hijiex aħjar minn jew agħar mill-mediċina standard. Inti ma tistax tirċievi xi benefiċċju miżjud mill-mediċina.
• L -effetti sekondarji fuq perjodu ta 'żmien qasir u l-effetti sekondarji fit-tul tal-mediċina għadhom mhumiex magħrufa għal kollox.

Ir-Responsabbiltà tat-Tabib tiegħek f'Użu ta 'Droga Kumpassjonali

Meta tapplika għall-użu ta 'mediċina ta' kompassjoni, se tkun l-onkoloġista tiegħek (dak li tara lilek innifsek għall-kura) li se tkun responsabbli għall-applikazzjoni, l-amministrazzjoni u d-dokumentazzjoni tat-trattament.

• It-tabib li jikkura għandu jimla l-applikazzjoni kif deskritt hawn fuq.
• It-tabib li jkun qed jikkura se jkun responsabbli biex jissottometti protokoll ta 'trattament u juri lill-AID rapport dwar ir-riżultat tat-trattament, is-sommarju u kwalunkwe effett sekondarju.
• It-tabib li jkun qed jikkura hu responsabbli biex jikseb il-mediċina mill-manifattur / l-iżviluppatur, u biex jagħti kont ta 'kwalunkwe mediċina li fadal wara li jsir il-kura.
• It-tabib li jikkura għandu jaqbel li jimmonitorja l-pazjent matul il-kura kollha, wara l-linji gwida u r-responsabbiltajiet kollha hekk kif hija tieħu r-rwol ta 'l-investigatur għal dan il-pazjent.

_Sorsi:

_{Istitut Nazzjonali tal-Kanċer. Aċċess għal Drogi Investigattivi. Aġġornata 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID). Aċċess Espandut (Użu kompassjonat). Updated 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID). Aċċess Espandut: Informazzjoni għall-Pazjenti. Aġġornat 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID). Aċċess Espandut: Informazzjoni għat-Tobba. Aġġornata 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID). IDE Aċċess kmieni / estiż. Aġġornat 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}