Tgħallem dwar it-Trattament ta 'l-ALD Ispirata minn Lorenzo Odone
Iż-żejt ta 'Lorenzo huwa trattament żviluppat għal adrenoleukodistrofija ċerebrali fit-tfulija (ALD) , disturb rari u tipikament fatali ta' myelin disorder. Matul is-snin, it-trattament kiseb rikonoxximent kbir grazzi għar-riċerka xjentifika kontinwa, il-Proġett Myelin, u l-film ta 'l-1992, Lorenzo's Oil.
Introduzzjoni għall-Adrenoleukodystrophy (ALD)
Adrenoleukodystrophy (ALD) hija marda ġenetika li tikkawża akkumulazzjoni ta 'aċidi xaħmija ta' katina twila li jeqirdu l-myelin, il-kopertura protettiva fuq in-newroni fil-moħħ.
Mingħajr dawn il-kisi protettiv, is-sintomi deġenerattivi bħal għama, truxija, aċċessjonijiet, telf ta 'kontroll tal-muskoli u demenzja progressiva jistgħu jseħħu.
Is-sintomi ta 'ALD ġeneralment jidhru bejn l-etajiet ta' erba 'u għaxar. Il-marda timxi 'l quddiem malajr u ġeneralment hija fatali fi żmien sentejn sa ħames snin ta' bidu tas-sintomi. Minħabba l-mod kif l-ALD tintiret, permezz tal-kromożoma X, il-forma l-aktar severa tal-kundizzjoni taffettwa biss lis-subien. Il-glandola adrenali hija affettwata wkoll, magħrufa bħala l-marda ta 'Addison, f'90 fil-mija tal-każijiet.
X'inhu Żejt ta 'Lorenzo?
Skond il-Proġett Myelin, Lorenzo's Oil huwa taħlita ta 'kombinazzjoni 4 u 1 ta' aċidu erukiku u aċidu oleiku, estratt miż-żejt tal-kolza u ż-żejt taż-żebbuġa, rispettivament. It-terapija taż-żejt, jekk tinbeda kmieni f'nies sintotomatiċi bl-ALD, jew subien li għadhom ma wrewx sintomi, ġie ppruvat li jnaqqas l-ammont ta 'aċidi grassi ta' katina twila meta jinbelgħu kuljum, u dan jista 'jnaqqas il-bidu tal-marda.
Madankollu, l-istudji ma kinux kapaċi juru li ż-żejt iwaqqaf il-progressjoni tal-marda u huwa magħruf li ma jbiddilx jew ma jsewwix myelin bil-ħsara. L-aħjar trattament attwalment disponibbli għal ALD huwa trapjant tal-mudullun filwaqt li għadu mhux sintomatiku. Madankollu, it-trapjanti tal-mudullun huma riskjużi ħafna għal pazjenti żgħażagħ minħabba r-riskji ta 'infezzjoni u ċaħda.
Il-Bniedem li Inspirat it-Trattament
It-trattament jissejjaħ "żejt ta 'Lorenzo" wara li Lorenzo Odone, tifel ta' ALD li l-ġenituri tiegħu, Michaela u Augusto, irrifjutaw li jaċċettaw li ma kien hemm ebda trattament għal ALD u li Lorenzo miet ftit wara d-dijanjosi tiegħu fl-1984. Permezz ta 'riċerka intensiva u persistenza , Il-ġenituri ta 'Lorenzo għenu biex jiżviluppaw iż-żejt.
Wara li ħa ż-żejt kuljum mill-iżvilupp tiegħu, Lorenzo fl-aħħarnett qabeż it-tbassir tat-tobba b'aktar minn 20 sena. Huwa miet ġurnata wara t-30 anniversarju tiegħu minħabba l-kumplikazzjonijiet tal-pnewmonja. L-istorja tal-familja kienet murija b'mod famuż fil-film ta 'l-1992, Lorenzo's Oil , starring Susan Sarandon u Nick Nolte.
Disponibbiltà taż-Żejt ta 'Lorenzo
Iż-żejt ta 'Lorenzo bħalissa huwa disponibbli biss għall-pazjenti fl-Istati Uniti li huma rreġistrati fi prova klinika għax għadu jitqies bħala droga sperimentali. Iż-żejt ma ġiex approvat mill-Amministrazzjoni ta 'l-Ikel u tad-Droga ta' l-Istati Uniti (AID) għall-marketing. Madankollu, xi assigurazzjonijiet jistgħu jkopru l-ispiża tat-trattament sperimentali. Iż-żejt huwa mmanifatturat b'mod konġunt minn Croda International of Britain u SHS International. SHS International huwa d-distributur dinji taż-żejt.
Riżorsi relatati għal Qari ulterjuri
Trid titgħallem aktar dwar ALD, Lorenzo Odone, u disturbi ġenetiċi rari oħra?
Sib aktar artikli hawn:
- Aktar Dwar ALD u Lorenzo Odone
- Mard aktar ġenetiku li jaffettwa lill-irġiel
Sors:
"Informazzjoni Dwar Iż-Żejt ta 'Lorenzo." Il-Proġett Myelin. 13 ta 'Frar 2009