Kif tiġi Inċentivata r-Riċerka u l-Iżvilupp għad-Drogi Orfni
X'inhi mediċina orfni u x'inhu l-Att dwar id-Droga Orfni? Għaliex ir-riċerka u l-iżvilupp huma importanti għal dawn id-drogi u x'inhuma l-ostakoli?
X'inhi Droga Orfea? - Definizzjoni
Droga orfni hija medikazzjoni (farmaċewtika) li tibqa 'sottożviluppata minħabba n-nuqqas ta' kumpanija biex issib il-mediċina bi profitt. Ħafna drabi r-raġuni li l-mediċina li ma tagħmilx profitt hija li hemm relattivament ftit nies li se jixtru l-mediċina meta mqabbla mar-riċerka u l-iżvilupp meħtieġa biex jimmanifatturaw il-mediċina.
Fi kliem sempliċi, id-drogi orfni huma dawk li l-kumpaniji ma jistennewx li jagħmlu ħafna flus minn, u minflok imexxu l-isforzi tagħhom fuq id-drogi li se jġib flus.
Għaliex Xi Drogi huma "Drogi Orfni"
Il-kumpaniji farmaċewtiċi (tad-droga) u tal-bijoteknoloġija qegħdin kontinwament jirriċerkaw u jiżviluppaw mediċini ġodda biex jittrattaw il-kundizzjonijiet mediċi, u mediċini ġodda jiġu fis-suq ta 'spiss. Persuni li jsofru minn mard jew mard rari , min-naħa l-oħra, ma jarawx l-istess attenzjoni għar-riċerka dwar id-drogi għall-mard tagħhom. Dan huwa minħabba li n-numri tagħhom huma żgħar u għalhekk is-suq potenzjali għal mediċini ġodda biex jikkura dawn il-mard rari (komunement imsejħa "drogi orfni") huwa wkoll żgħir.
Marda rari sseħħ f'inqas minn 200,000 individwu fl-Istati Uniti jew inqas minn 5 għal kull 10,000 individwu fl-Unjoni Ewropea. L-aġenziji regolatorji tal-gvern fl-Istati Uniti u l-Unjoni Ewropea għalhekk ħadu passi biex inaqqsu din id-disparità fl-iżvilupp tad-droga
Inċentivi biex Iżżid l-Iżvilupp tad-Drogi Orfni
Waqt li jirrikonoxxi li mediċini adegwati għal mard rari ma ġewx żviluppati fl-Istati Uniti u li l-kumpaniji tad-droga fil-fatt ikollhom telf finanzjarju biex jiżviluppaw drogi għal kundizzjonijiet rari, il-Kungress tal-Istati Uniti għadda l-Att dwar id-Droga Orfni fl-1983.
L-Uffiċċju ta 'l-Iżvilupp ta' Prodotti Orfni ta 'l-Istati Uniti
L-Amministrazzjoni tal-Ikel u tad-Droga tal-Istati Uniti (AID) hija responsabbli biex tiżgura s-sikurezza u l-effikaċja tal-mediċini fis-suq fl-Istati Uniti.
L-AID stabbilixxiet l-Uffiċċju tal-Iżvilupp tal-Prodotti Orfni (OOPD) biex jgħin fl-iżvilupp ta 'mediċini orfni (u prodotti mediċi oħra għal disturbi rari), inkluż li joffri għotjiet għar-riċerka.
Drogi orfni, bħal mediċini oħra, għad iridu jinstabu siguri u effettivi permezz ta 'riċerka u provi kliniċi qabel ma l-FDA tapprovahom għall-marketing.
L-Att tal-1983 dwar id-Droga Orfni ta 'l-Istati Uniti
L-Att dwar id-Droga Orfni joffri inċentivi biex il-kumpaniji jkunu jistgħu jiżviluppaw drogi (u prodotti mediċi oħra) għas-swieq żgħar ta 'individwi b'mard rari (fl-Istati Uniti, 47 fil-mija ta' disturbi rari jaffettwaw inqas minn 25,000 persuna). Dawn l-inċentivi jinkludu:
- Krediti tat-taxxa federali għar-riċerka magħmula (sa 50 fil-mija tal-ispejjeż) biex tiżviluppa droga orfni.
- Monopolju ta '7 snin garantit fuq il-bejgħ tad-droga għall-ewwel kumpanija biex tikseb l-approvazzjoni tas-suq tal-FDA ta' mediċina partikolari. Dan japplika biss għall-użu approvat tal-mediċina. Applikazzjoni oħra għal użu differenti tista 'wkoll tiġi approvata mill-FDA, u l-kumpanija jkollha drittijiet ta' kummerċjalizzazzjoni esklussivi għall-mediċina għal dak l-użu ukoll.
- Tneħħija tal-ħlas għall-applikazzjoni tal-approvazzjoni tad-droga u miżati annwali tal-prodotti tal-FDA.
Qabel il-passaġġ tal-Att dwar id-Droga Orfni, ftit mediċini orfni kienu disponibbli biex jittrattaw mard rari.
Mill-Att, iktar minn 200 droga orfni ġew approvati mill-AID għall-kummerċjalizzazzjoni fl-Istati Uniti
Effett ta 'l-Att dwar id-Droga Orfni fil-Farmaċewtiċi ta' l-Istati Uniti
Peress li l-Att dwar id-Droga Orfni daħal fis-seħħ fl-1983, kien responsabbli għall-iżvilupp ta 'bosta drogi. Sal-2012 kien hemm mill-inqas 378 droga li ġew approvati permezz ta 'dan il-proċess, u n-numru għadu jitla'.
Eżempju ta 'Drogi Disponibbli Minħabba l-Att dwar id-Droga Orfni
Fost id-drogi li approvaw jinkludu dawk bħal:
- Ormon adrenokortikotropiku (ACTH) għat-trattament ta ' spażmi infantili
- Tetrabenzina għat-trattament tal-koreja li sseħħ f'nies bil -marda ta 'Huntington
- Terapija ta 'sostituzzjoni ta' l-enżimi għal dawk bid-diżordni tal-ħażna tal- gliġenu , il- marda ta 'Pompe
Riċerka u Żvilupp Internazzjonali għal Drogi Orfni
Bħall-Kungress tal-Istati Uniti, il-gvern tal-Unjoni Ewropea (UE) irrikonoxxa l-ħtieġa li tiżdied ir-riċerka u l-iżvilupp tad-drogi orfni.
Kumitat dwar Prodotti Mediċinali Orfni
Imwaqqaf fl-1995, l-Aġenzija Ewropea għall-Mediċini (EMEA) hija responsabbli biex tiżgura s-sigurtà u l-effikaċja tal-mediċini fis-suq fl-UE. Tgħaqqad flimkien ir-riżorsi xjentifiċi tal-25 Stat Membru tal-UE. Fl-2000, il-Kumitat dwar il-Prodotti Mediċinali Orfni (COMP) ġie stabbilit biex jissorvelja l-iżvilupp tad-drogi orfni fl-UE.
Regolament dwar Prodotti Mediċinali Orfni
Ir-Regolament dwar Prodotti Mediċinali Orfni, mgħoddi mill-Kunsill Ewropew, jipprovdi inċentivi għall-iżvilupp ta 'mediċini orfni (u prodotti mediċi oħra għal disturbi rari) fl-UE, inklużi:
- Eżenzjonijiet ta 'tariffi relatati mal-proċess ta' approvazzjoni tat-tqegħid fis-suq.
- Ġie garantit monopolju ta '10 snin fuq il-bejgħ tad-droga għall-ewwel kumpanija biex tinkiseb l-approvazzjoni ta' droga għal EMEA. Dan japplika biss għall-użu approvat tal-mediċina.
- Awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq tal-Komunità - proċedura ċentralizzata ta 'awtorizzazzjoni għat-tqegħid fis-suq li testendi għall-Istati Membri kollha tal-UE.
- Għajnuna tal-protokoll, li tfisser il-forniment ta 'parir xjentifiku lil kumpaniji tad-droga dwar it-testijiet varji u l-provi kliniċi meħtieġa għal mediċina li qed tiġi żviluppata.
Ir-Regolament dwar il-Prodotti Mediċinali Orfni kellu l-istess effett ta 'benefiċċju fl-UE li l-Att dwar id-Droga Orfni kellu fl-Istati Uniti, li żied ħafna l-iżvilupp u l-kummerċjalizzazzjoni ta' mediċini orfni għal disturbi rari.
Linja tal-qiegħ dwar l-Att dwar id-Droga Orfni
Dak iż-żmien hemm ħafna kontroversja dwar l-Att dwar id-Droga Orfni, bil-ħtieġa għal trattamenti għal mard rari fuq naħa waħda tal-iskala, u mistoqsijiet dwar is-sostenibbiltà min-naħa l-oħra. B'xorti tajba, dawn l-atti, kemm fl-Istati Uniti kif ukoll fl-Ewropa, qajmu kuxjenza dwar il-bosta mard rari li, meta miżjuda flimkien, mhumiex kollha kemm huma mhux komuni.
Sorsi:
Herder, M. X'inhi l-Għan ta 'l-Att dwar id-Droga Orfni? . Mediċina PLoS . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., u R. Griggs. Effetti mhux intenzjonati ta 'Denominazzjoni ta' Prodotti Orfni għal Disturbi Neuroloġiċi Rari. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. L-għażla ta 'Prodott Orfni: Drogi u Prodotti Bijoloġiċi. Aġġornat 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm