Reviżjoni ta 'Għażliet ta' Trattament Addizzjonali
L-unika terapija ta 'kura għall -myelofibrosis primarja (PMF) hija trapjant ta' ċelluli staminali , madankollu, din it-terapija hija rakkomandata biss għal pazjenti b'riskju għoli jew intermedju. Anki f'dan il-grupp, l-età u kundizzjonijiet mediċi oħra jistgħu jżidu r-riskji assoċjati mat-trapjant li jagħmluha inqas minn terapija ta 'idea. Barra minn hekk, mhux in-nies kollha b'FMF ta 'riskju għoli u intermedju se jkollhom donatur adattat ta' trapjant ta 'ċelloli staminali (imqabbel irħis jew donatur mhux relatat imqabbel).
Huwa rrakkomandat li persuni b'FPF ta 'riskju baxx jirċievu trattament immirat biex inaqqas is-sintomi assoċjati mal-marda.
Forsi t-tabib tiegħek ta parir li t-trapjant mhuwiex l-aħjar għażla għalik, jew l-ebda donatur xieraq ma jista 'jiġi identifikat, jew int ma ttolleratx terapiji oħra tal- ewwel linja għall-PMF. Naturalment, il-mistoqsija li jmiss tiegħek tista 'tkun - liema għażliet oħra ta' trattament huma disponibbli? Fortunatament, hemm ħafna studji li għaddejjin li qed jippruvaw isibu għażliet ta 'trattament addizzjonali. Se nirrevedu ftit minn dawn il-mediċini fil-qosor.
JAK2 Inibituri
Ruxolitinib , inibitur JAK2, kien l-ewwel terapija mmirata identifikata għal PMF. Il-mutazzjonijiet fil-ġene JAK2 ġew assoċjati mal-iżvilupp tal-PMF.
Ruxolitinib huwa terapija xierqa għal persuni b'dawn il-mutazzjonijiet li ma jistgħux jgħaddu minn trapjant ta 'ċelloli staminali. Fortunatament, instab utli anke f'nies mingħajr mutazzjonijiet JAK2.
Hemm riċerka kontinwa li tfittex li tiżviluppa mediċini simili (inibituri JAK2 oħra) li jistgħu jintużaw fit-trattament ta 'PMF kif ukoll li tgħaqqad ruxolitinib ma' mediċini oħra.
Momelotinib huwa inibitur JAK2 ieħor li qed jiġi studjat għat-trattament tal-PMF. Studji bikrija nnotaw li 45 fil-mija tan-nies li rċevew momelotinib kellhom tnaqqis fid-daqs tal-milsa.
Madwar nofs il-persuni studjati kellhom titjib fl-anemija tagħhom u aktar minn 50 fil-mija setgħu jwaqqfu t-terapija tat-trasfużjoni. Tromboċitopenija (għadd baxx ta 'plejtlets) tista' tiżviluppa u tista 'tillimita l-effettività. Momelotinib jiġi mqabbel ma 'ruxolitinib fi studji ta' fażi 3 biex jiġi ddeterminat ir-rwol tiegħu fit-trattament għall-PMF.
Drogi Immunomodulatorji
Pomalidomide huwa mediċina immunomodulatorja (mediċini li jbiddlu s-sistema immunitarja). Huwa relatat ma 'thalidomide u lenalidomide. B'mod ġenerali, dawn il-mediċini jingħataw ma 'prednisone (medikazzjoni sterojdi).
Thalidomide u lenalidomide diġà ġew studjati bħala għażliet ta 'trattament fil-PMF. Għalkemm it-tnejn juru benefiċċju, l-użu tagħhom spiss ikun limitat minn effetti sekondarji. Pomalidomide ġie żviluppat bħala għażla inqas tossika. Xi pazjenti kellhom titjib fl-anemija iżda ma deher l-ebda effett fid-daqs tal-milsa. Minħabba dan il-benefiċċju limitat, hemm studji li għaddejjin li qed iħarsu lejn il-kombinazzjoni ta 'polmalidomide ma' aġenti oħra bħal ruxolitinib għat-trattament ta 'PMF.
Drogi Epigenetiċi
Id-drogi epigenetiċi huma mediċini li jinfluwenzaw l-espressjoni ta 'ċerti ġeni aktar milli jibdluhom fiżikament. Klassi waħda ta 'dawn il-mediċini huma aġenti ipometilanti, li jinkludu azacitidine u decitabine.
Dawn il-mediċini jintużaw bħalissa biex jikkuraw is-sindrome majelodisplastika . Studji li jħarsu lejn ir-rwol ta 'azacitidine u decitabine jinsabu f'fażijiet bikrija. Il-mediċini l-oħra huma inibituri ta 'histone deacetylyase (HDAC) bħal givinostat u panobinostat.
Everolimus
Everolimus huwa mediċina kklassifikata bħala inibitur ta 'mTOR kinase u immunosuppressant. Huwa AID (Ikel u Droga Administration) approvat għat-trattament ta 'bosta kanċer (sider, karċinoma taċ-ċelluli tal-kliewi, tumuri newroendokrinali, eċċ.) U biex jipprevjenu rifjut ta' organi f'persuni li rċivew trapjant ta 'organi (fwied jew kliewi). Everolimus jittieħed mill-ħalq.
Studji bikrija jindikaw li jista 'jnaqqas is-sintomi, id-daqs tal-milsa, l-anemija, l-għadd tal-plejtlits u l-għadd taċ-ċelluli bojod tad-demm.
Imetelstat
Imetelstat ġie studjat f'diversi kanċers u majelofibrosi. Fi studji bikrija, kkaġuna remissjoni (sinjali mejta u sintomi ta 'PMH) f'xi nies bi PMF ta' riskju intermedju jew għoli.
Jekk ma tirrispondix għat-trattament tal-ewwel linja, ir-reġistrazzjoni fi prova klinika tista 'tagħti aċċess għal terapiji ġodda. Bħalissa, hemm aktar minn 20 studju kliniċi li jivvalutaw l-għażliet ta 'trattament għal persuni b'myelofibrosis. Tista 'tiddiskuti din l-għażla mat-tabib tiegħek.
> Sorsi:
> Cervantes F. Kif nittratta mielofibrosi primarja. Demm. 2014; 124: 2635-2642.
> Geyer HL u Mesa RA. Terapija għal neoplasmi majeloproliferattivi: meta, liema aġent, u kif? Demm. 2014; 124: 3529-3537.