Issa nistgħu reprogrammna l-korpi tagħna
L-AID approvat trattament ta 'terapija tal-ġeni għall-ewwel darba: mossa storika fl-annals tal-mediċina. It-trattament il-ġdid - Kymriah (tisagenlecleucel) - juża ċ-ċelloli T modifikati għall-ġlieda kontra l-lewkimja.
L-approvazzjoni ta 'Kymriah isservi ta' ħabib għall-approvazzjoni ta 'forom oħra ta' terapija tal-ġeni li se jegħlbu l-kanċer u mard serju ieħor bl-użu ta 'approċċ ġdid u eċċitanti: ipprogrammar mill-ġdid tal-ġisem permezz ta' mezzi artifiċjali.
Terapija tal-Ġeni Bbażata fuq iċ-Ċelloli
It-terapija tal-ġeni bbażata fuq iċ-ċelluli tirreferi għall-prattika li tintroduċi materjal ġenetiku ġdid f'popolazzjoni speċifika ta 'ċelloli u mbagħad jerġa' jintroduċi dawn iċ-ċelloli modifikati fil-ġisem. Ladarba fil-ġisem, dawn iċ-ċelloli ġodda jistgħu jipproduċu proteini li jgħinu fil-ġlieda kontra l-kanċer jew mard serju ieħor.
Kymriah jinvolvi l-introduzzjoni ta 'ċelluli-T modifikati ġenetikament-tip ta' limfoċiti jew ċelloli bojod tad-demm fil-ġisem. Dawn iċ-ċelluli T modifikati jirrikonoxxu u jattakkaw ċelluli tal-lewkimja.
It-terapija tal-ġeni hija preferibbli għall-kimoterapija għax it-terapiji tal-ġeni huma inqas tossiċi. Il-kemjoterapija taffettwa l-ġisem kollu u tikkawża effetti avversi għall-ġisem kollu. Bil-terapija tal-ġeni bbażata fuq iċ-ċelluli, ċelluli li jerġgħu jinbnew huma infużi lokalment u ġġudikaw tumuri speċifikament.
Minbarra li hija forma ta 'terapija tal-ġeni, Kymriah huwa wkoll aġent immunoterapewtiku. L-immunoterapija tiggwida s-saħħa tas-sistema immuni biex tikkura l-mard.
Kymriah spjegat
F'termini tekniċi, il-Kymriah ta 'Novartis huwa terapija taċ-ċelluli T tat-T-riċerkatur ta' l-antiġen kimiku sperimentali (CAR) użata biex tikkura lewkimja limfoblastika akuta taċ-ċelluli B li reġgħet tfaċċat jew refrattarja (jiġifieri reżistenti għal trattament).
Kymriah huwa forma personalizzata ta 'immunoterapija fejn iċ-ċelluli T tal-pazjent stess jinġabru l-ewwel u mbagħad jintbagħtu lil ċentru tal-manifattura.
Iċ-ċelloli T huma maħsuda bl-użu ta 'proċedura msejħa lewkapharesis.
Fiċ-ċentru tal-manifattura, dawn iċ-ċelluli T huma modifikati biex jinkludu ġene li jikkodifika l-espressjoni CAR. Dawn iċ-ċelloli modifikati huma mbagħad infużi lura fil-pazjent. Ladarba fil-ġisem, l-CARs jimmiraw antiġen speċifiku msejjaħ CD19 li jinsab fuq il-wiċċ taċ-ċelluli tal-lewkimja u joqtol dawn iċ-ċelloli tal-kanċer. Ladarba fid-demm, dawn iċ-ċelluli T modifikati jikbru u jespandu biex jinqered il-kanċer fi żmien żewġ jew tliet ġimgħat.
L-esperti fl-AID ibbażaw l-approvazzjoni tagħhom ta 'Kymriah fuq fergħa waħda ta' prova klinika ta 'fażi II li fiha 63 tifel u tifla, adolexxenti u adulti żgħażagħ b'lewkimja limfoblastika akuta b'Ċell B li rkadew jew refrattarja rċevew doża waħda tat-trattament. Minn dawn il-parteċipanti, 83 fil-mija marru għall-maħfra wara tliet xhur. Barra minn hekk, 75 fil-mija baqgħu mingħajr mard wara sitt xhur. Importanti, Kymriah ingħata deskrizzjonijiet ta 'Reviżjoni ta' Prijorità u ta 'Terapija Qerda mill-FDA.
Il-lewkimja limfoblastika akuta hija kanċer tal-mudullun u tad-demm. Jikkawża lill-ġisem li jagħmel limfoċiti anormali. Dawn iċ-ċelluli anormali tad-demm malajr iferrxu ċelluli tad-demm b'saħħithom fil-mudullun. Għandna bżonn iċ-ċelloli tad-demm tagħna biex jgħixu.
Meta n-numru ta 'ċelluli normali tad-demm jonqos b'mod drammatiku, tista' sseħħ mewt.
Għalkemm adulti anzjani jistgħu jiżviluppaw KOLLHA, hija primarjament marda tat-tfal. Madwar 90 fil-mija tat-tfal bi KOLLHA jidħlu fil-maħfra wara l-kura. Kymriah huwa approvat għall-użu f'pazjenti li għandhom inqas minn 25 sena u jkollhom kanċer li reġa 'feġġ jew kanċer li huwa reżistenti għat-trattament.
Tħassib Dwar Kymriah
Wieħed li jikkonċerna l-effett sekondarju negattiv ta 'kwalunkwe tip ta' terapija monoklonali ta 'l-antikorp huwa sindrome ta' rilaxx ta 'cytokine, reazzjoni ta' infużjoni li tissejjaħ maltra ta 'cytokine. Ċitokini huma proteini żgħar li huma sekretati minn ċelloli u għandhom effetti fuq ċelloli oħra.
F'ħafna nies, is-sintomi ta 'sindrome ta' rilaxx ta 'ċitokini huma ħfief jew moderati u jistgħu jiġu ttrattati faċilment. Dawn is-sintomi jinkludu:
- pressjoni tad-demm baxxa
- għeja
- takikardija
- uġigħ ta 'ras
- deni
- dardir
- sirdat
- raxx
- griżmejn grif
- problemi biex tieħu n-nifs
Madankollu, pazjenti li għandhom kanċers tad-demm bħal KOLLHA - huma f'riskju akbar li jiżviluppaw maltempata qawwija ta 'ċitokini b'sintomi li jheddu l-ħajja. Għal din ir-raġuni, l-infużjonijiet għandhom isiru f'ċentri ta 'volum għoli ma' speċjalisti mħarrġa biex jimmaniġġjaw kumplikazzjonijiet serji bħal maltemp ta 'cytokine.
Fl-aħħarnett, Kymriah huwa mistenni li jiswa madwar $ 500,000. Madankollu, il-kura b'Kymriah għadha orħos minn trapjant tal-mudullun, li huwa komunement użat fit-trattament tal-lewkimja.
Kelma Minn
Refrattarji jew li jirkadu ALL hija marda fatali. L-approvazzjoni ta 'Kymriah tipprovdi tama għal ftit mijiet ta' żgħażagħ fl-Istati Uniti li m'għadhomx jitħallew għażliet ta 'trattament. Ġie ppruvat effettiv fi provi kliniċi. Madankollu, il-provi kliniċi kienu limitati fit-tul, u għad irid jara jekk Kymriah jistax iwassal rimissjonijiet tul il-ħajja.
F'termini radikali, l-approvazzjoni mill-FDA ta 'forma ta' terapija tal-ġeni għall-ewwel darba tintuża f'età ġdida tal-mediċina: età fejn nistgħu reprogramm iċ-ċelluli tagħna biex jiġġieldu l-kanċer u mard ieħor fatali.
> Sorsi:
> Breslin S. Sindrome ta 'rilaxx ta' Cytokine: ħarsa ġenerali u implikazzjonijiet ta 'infermiera. Ġurnal Kliniku ta 'l-Infermiera Onkoloġika. 2007; 11: 37-42.
> Colwell J. Panel OKs CAR T Terapija għall-Lewkimja. Discovery tal-Kanċer. 27 ta 'Lulju, 2017.
> Rilaxx tal-Aħbarijiet tal-FDA. L-approvazzjoni tal-FDA ġġib l-ewwel terapija tal-ġeni lill-Istati Uniti. It-30 ta 'Awwissu, 2017.
> Għoli KA. Terapija tal-Ġeni fil-Mediċina Klinika. F ': Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J. eds. Prinċipji ta 'Harrison dwar il-Mediċina Interna, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL. Disturbi ta 'Ċelloli bojod. F ': Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C. eds. Hazzard's Geriatric Medicine and Gerontology, 7e New York, NY: McGraw-Hill.